Jedes in Deutsch­land erhält­li­che Arz­nei­mit­tel muss vor­ab zuge­las­sen wer­den. Um eine Zulas­sung für ein Arz­nei­mit­tel erhal­ten zu kön­nen, müs­sen von einem phar­ma­zeu­ti­schen Unter­neh­mer Unter­la­gen ein­ge­reicht wer­den, mit denen die Wirk­sam­keit, die Unbe­denk­lich­keit und die Qua­li­tät des Arz­nei­mit­tels belegt wer­den. Das kann zum Bei­spiel durch eige­ne kli­ni­sche Stu­di­en gesche­hen. Im Rah­men des Zulas­sungs­pro­zes­ses wer­den die Qua­li­tät, die Wirk­sam­keit und die Ver­träg­lich­keit eines Arz­nei­mit­tels umfas­send unter­sucht. Zum Bei­spiel wird geprüft, ob die mit dem Zulas­sungs­an­trag ein­ge­reich­ten Unter­la­gen die Wirk­sam­keit, Unbe­denk­lich­keit und Qua­li­tät des Arz­nei­mit­tels tat­säch­lich bele­gen. Alle Infor­ma­tio­nen und Hin­wei­se, die für die siche­re Anwen­dung des Arz­nei­mit­tels wich­tig sind, wer­den in einen Text für Patient:innen, die soge­nann­te Gebrauchs­in­for­ma­ti­on, und in einen Text für Ärzt:innen, die soge­nann­te Fach­in­for­ma­ti­on, über­nom­men. Der Text des Bei­pack­zet­tels soll hier­bei so for­mu­liert sein, dass er von Patient:innen leicht ver­stan­den wer­den kann. Um die­ses zu gewähr­leis­ten, muss der phar­ma­zeu­ti­sche Unter­neh­mer hier­für einen Les­bar­keits­test durchführen.

In Deutsch­land sind für die Prü­fung die zwei Bun­des­ober­be­hör­den Bun­des­in­sti­tut für Arz­nei­mit­tel (BfArM) und das Paul-Ehr­lich-Insti­tut (PEI) zuständig.

Die Abgren­zung der Zustän­dig­keit zwi­schen die­sen bei­den Behör­den wird im § 77 des Arz­nei­mit­tel­ge­set­zes (AMG) gere­gelt. Danach ist das PEI zustän­dig für: Sera, Impf­stof­fe, Blut­zu­be­rei­tun­gen, Kno­chen­mark­zu­be­rei­tun­gen, Gewe­be­zu­be­rei­tun­gen, All­er­ge­ne, Test­se­ra, Test­an­ti­ge­ne, Gen­trans­fer-Arz­nei­mit­tel, soma­ti­sche Zell­the­ra­peu­ti­ka, xeno­ge­ne Zell­the­ra­peu­ti­ka und gen­tech­nisch her­ge­stell­te Blut­be­stand­tei­le. Alle ande­ren Arz­nei­mit­tel zur Anwen­dung beim Men­schen fal­len unter die Zustän­dig­keit des BfArM.

Wenn eine Zulas­sung gleich­zei­tig in meh­re­ren Län­dern oder unmit­tel­bar in allen Län­dern des Euro­päi­schen Wirt­schafts­rau­mes bean­tragt wer­den soll, dann wird die Zulas­sung über die zen­tra­le euro­päi­sche Behör­de, die Euro­päi­sche Arz­nei­mit­tel-Agen­tur (EMA), bear­bei­tet und durch die Euro­päi­sche Kom­mis­si­on erteilt. Für eine Zulas­sung eines Arz­nei­mit­tels in den USA ist die Food and Drug Admi­nis­tra­ti­on (FDA) zuständig.

Wenn eine Zulas­sung in Deutsch­land erteilt wird, gilt die­se zunächst nur für fünf Jah­re, in beson­de­ren Fäl­len auch nur für ein Jahr. Nach fünf Jah­ren ist zu prü­fen, ob der medi­zi­ni­sche Nut­zen des Arz­nei­mit­tels immer noch grö­ßer ist als des­sen mög­li­che Risi­ken, z.B. auf­grund von Neben­wir­kun­gen. Auch muss der Inha­ber der Zulas­sung jede Ände­rung an dem Arz­nei­mit­tel beim BfArM anzei­gen. Grö­ße­re Ände­run­gen dür­fen erst umge­setzt wer­den, nach­dem das BfArM die­sen zuge­stimmt hat.