Unter dem Aspekt der Unbe­denk­lich­keit wird in ers­ter Linie die mög­li­che Schäd­lich­keit eines Arz­nei­mit­tels beur­teilt. Der Begriff Unbe­denk­lich­keit ist seit lan­gem im deut­schen Arz­nei­mit­tel­recht gebräuch­lich; inter­na­tio­nal wird meist von Sicher­heit gespro­chen. Bedenk­lich sind nach dem deut­schen Arz­nei­mit­tel­ge­setz Arz­nei­mit­tel, bei denen nach dem jewei­li­gen Stand der wis­sen­schaft­li­chen Erkennt­nis­se der begrün­de­te Ver­dacht besteht, dass sie bei bestim­mungs­ge­mä­ßem Gebrauch schäd­li­che Wir­kun­gen haben, die über ein nach den Erkennt­nis­sen der medi­zi­ni­schen Wis­sen­schaft ver­tret­ba­res Maß hinausgehen.

Es gibt kein abso­lu­tes Maß dafür, wel­che Neben­wir­kun­gen hin­nehm­bar sind; die Bedenk­lich­keit ist nur in Abwä­gung zur Schwe­re der zu behan­deln­den Krank­heit zu beur­tei­len. Bei der Beur­tei­lung der Unbe­denk­lich­keit eines Arz­nei­mit­tels ist somit auch die Wirk­sam­keit her­an­zu­zie­hen. Unbe­denk­lich­keit bedeu­tet nicht Unschädlichkeit.

Die Unbe­denk­lich­keit des Arz­nei­mit­tels muss in nicht­kli­ni­schen und kli­ni­schen Stu­di­en nach­ge­wie­sen wer­den. Die nicht­kli­ni­sche Prü­fung ent­hält eine umfas­sen­de Toxi­zi­täts­be­stim­mung, die in geeig­ne­ten in vitro- und Tier­ver­su­chen durch­zu­füh­ren ist. In kli­ni­schen Stu­di­en wer­den alle Neben­wir­kun­gen und schwer­wie­gen­den uner­wünsch­ten Ereig­nis­se bei den Teil­neh­mern sorg­fäl­tig doku­men­tiert und ausgewertet.

Pro­ble­ma­tisch ist, dass die Neben­wir­kun­gen in kli­ni­schen Stu­di­en nur an einer ver­gleichs­wei­se gerin­gen Zahl von Pati­en­ten doku­men­tiert wer­den kön­nen; sel­te­ne und sehr sel­te­ne Neben­wir­kun­gen sind so prin­zi­pi­ell nicht fest­stell­bar. Das Glei­che gilt auf­grund der begrenz­ten Lauf­zeit der Stu­di­en für Lang­zeit­fol­gen. Es kann sich also zum Zeit­punkt der Zulas­sung nur um eine vor­läu­fi­ge Beur­tei­lung han­deln. Ein voll­stän­di­ges Sicher­heits­pro­fil kann sich erst bei brei­ter Anwen­dung und sorg­fäl­ti­ger Anwen­dungs­über­wa­chung durch die Phar­ma­ko­vi­gi­lanz ergeben.